本土首个戈谢病酶替代疗法获批，药明生物助力破解罕见病研发难题

近日，一款针对戈谢病的创新治疗药物传来好消息：北海康成研发的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获得国家药监局批准上市，专门用于治疗12岁及以上青少年和成人I 型、III型戈谢病患者。这不仅是我国首个本土自主开发的戈谢病酶替代疗法，也标志着国内罕见病药物研发领域取得重要突破。戈谢病是一种罕见的遗传性溶